转自：药明康德
编者按：过去的2024年，美国FDA批准了超过60款创新疗法和疫苗。作为创新赋能者、客户信赖的合作伙伴以及全球医药及生命科学行业的贡献者，药明康德将持续通过独特的“CRDMO”业务模式，助力更多合作伙伴，为全球病患带来突破性创新疗法。根据PDUFA的目标日期，预计2025年7月，美国FDA将对6款创新药物的批准做出监管决定。截至当前（2025年7月5日），已有2款新药率先获得FDA批准上市，本文将对这些疗法进行相关介绍。
活性成分：舒沃替尼（sunvozertinib）
适应症：非小细胞肺癌（NSCLC）
公司名称：迪哲医药（Dizal）
舒沃替尼是一种理性设计的口服、不可逆且针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是由迪哲医药自主研发的新型肺癌靶向药。该疗法于去年8月通过优先审评在中国获批上市，已成为EGFRexon20insNSCLC二/后线标准治疗方案。该药物此前已获FDA授予突破性疗法认定，用于全线治疗EGFRexon20insNSCLC患者。2024年11月，迪哲医药宣布已向美国FDA递交舒沃替尼片的新药申请（NDA），用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在EGFRexon20ins的局部晚期或转移性NSCLC的成人患者。该疗法已在今年7月2日获得FDA批准，商品名为Zegfrovy。
据迪哲医药新闻稿介绍，此次批准是基于一项评估舒沃替尼针对经治EGFRexon20insNSCLC患者疗效和安全性的国际多中心注册临床研究“悟空1B”（WU-KONG1B）。主要疗效终点为盲法独立评审委员会（BIRC）根据RECISTv1.1标准评估的确认总缓解率（ORR）；次要终点为BIRC评估的缓解持续时间（DOR）。结果显示，ORR为46%（95%CI：35，57），DOR为11.1个月（95%CI：8.2，无法评估）。
活性成分：Linvoseltamab
适应症：多发性骨髓瘤（MM）
公司名称：再生元（RegeneronPharmaceuticals）
Linvoseltamab是一种旨在将多发性骨髓瘤细胞上的B细胞成熟抗原（BCMA）与T细胞表面表达的CD3连接，以促进T细胞活化和癌细胞杀伤的双特异性抗体。由于linvoseltamab是通过静脉注射，CRS病例发生在治疗后更早的时间点，因此更便于监测和护理。此外，该药物的应答率在同类药物中处于较高的范围，因此linvoseltamab有潜力成为“best-in-class”靶向BCMA与CD3的双特异性抗体。2025年4月，欧盟委员会（EC）已有条件批准Lynozyfic（linvoseltamab）上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。该疗法已在今年7月2日获美国FDA批准。
FDA的批准主要基于关键性1/2期LINKER-MM1试验结果。由独立审查委员会评估的结果显示，患者的客观缓解率（ORR）达70%，其中45%的患者达到完全缓解（CR）或更佳的应答。患者产生首次缓解的中位时间为0.95个月（范围：0.5至6个月）。此外，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到（95%CI：12个月至不可估计）。在中位随访13个月的应答者中，估算的9个月缓解持续率为89%（95%CI：77-95），12个月缓解持续率为72%（95%CI：54-84）。
活性成分：RP1（vusolimogeneoderparepvec）
适应症：黑色素瘤
公司名称：ReplimuneGroup
RP1是一款基于单纯疱疹病毒（HSV）的溶瘤病毒免疫疗法。它同时表达GALV-GPR-蛋白和粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF），旨在增强肿瘤杀伤效力，癌细胞死亡的免疫原性，并激活全身性的抗肿瘤免疫反应。RP1通过注射到浅表和/或深层/内脏肿瘤中来治疗患者。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定。今年1月，美国FDA受理了RP1与PD-1抗体nivolumab联用，治疗晚期黑色素瘤患者的生物制品许可申请（BLA），FDA同时授予该BLA优先审评资格，预计在2025年7月22日前完成审评。
该BLA的支持数据来源于IGNYTE试验的主要分析结果，该试验评估了RP1联合nivolumab治疗黑色素瘤患者的疗效。这些患者曾接受过PD-1靶向疗法治疗后疾病出现进展。在2024年第39届癌症免疫治疗学会年会（SITC2024）中公布的结果显示，约三分之一的患者获得确认缓解。根据FDA要求的RECISTv1.1标准评估，患者的总缓解率为32.9%。根据修正RECIST评估方案（mRECIST）v1.1评估的CR率为15%。在既往接受过抗PD-1和抗CTLA-4疗法的患者中，总缓解率为27.7%；而在对抗PD-1初始耐药的患者中，总缓解率为35.9%。患者的中位缓解持续时间为21.6个月。
活性成分：Delgocitinib
适应症：湿疹
公司名称：LEOPharma
Delgocitinib是一款“first-in-class”的外用泛JAK抑制剂，可抑制造成慢性炎症皮肤疾病病变的JAK-STAT信号通路的活化。Delgocitinib已经获得日本监管机构的批准，用于治疗中重度特应性皮炎。2024年9月，欧盟委员会已批准Anzupgo（delgocitinib）乳膏上市，适用于那些不适合使用局部皮质类固醇治疗或治疗后应答不足的中重度慢性手部湿疹（CHE）成人患者。根据新闻稿，Anzupgo是欧盟批准用于治疗中重度CHE成人患者的首个外用药物。美国FDA也已受理LEOPharma提交delgocitinib乳膏的NDA，预计监管审查过程将于2025年下半年完成。
根据发布在《柳叶刀》的DELTA1和DELTA2两项临床3期试验的结果，两项试验均达到了其主要和所有次要终点。两项试验的主要终点是第16周时研究者整体评估的慢性手部湿疹治疗成功（IGA-CHETS），其定义为IGA-CHE评分为0（皮损清除）或1（皮损几乎清除），且较基线至少提高两级。试验数据显示，在第16周时，delgocitinib治疗组比载体对照组有更大比例的患者达到IGA-CHE治疗成功的标准。DELTA1中delgocitinib治疗组患者达到治疗成功标准的患者比例为20%，对照组为10%。在DELTA2中delgocitinib治疗组达标的患者比例为29%，对照组为7%（两项试验均p≤0.0055）。报告不良事件的患者比例在delgocitinib治疗组和载体对照组中相似，发生率至少为2%的最常见不良事件在两组中相似。
活性成分：Sepiapterin
适应症：苯丙酮尿症（PKU）
公司名称：PTCTherapeutics
Sepiapterin是一种口服制剂，具有双重作用机制，以提高苯丙氨酸羟化酶（PAH）的活性。首先，sepiapterin是一种前体化合物，能够迅速被吸收并在细胞内转化为四氢生物蝶呤（BH4），这是一种关键的PAH辅助因子。Sepiapterin还具有独立的伴侣效应，可纠正PAH错误折叠，从而增强酶功能。通过这一双重作用机制，sepiapterin有效降低血液中的苯丙氨酸水平，并有潜力治疗广泛PKU患者。2024年10月，美国FDA接受了sepiapterin的NDA，并预计于2025年7月29日前完成审评。
根据《柳叶刀》发表的3期临床试验APHENITY的结果，接受sepiapterin治疗的患者平均苯丙氨酸减少63%。值得一提的是，超过80%的患者血液苯丙氨酸水平降低到美国和欧盟对PKU儿童和成人患者苯丙氨酸水平的目标指标以下。
活性成分：Odronextamab
适应症：滤泡性淋巴瘤（FL）
公司名称：再生元
Odronextamab是一种靶向CD20和CD3的双特异性抗体，旨在连接癌细胞上的CD20与表达CD3的T细胞，以促进局部T细胞激活和癌细胞杀伤。它已在欧盟获批（商品名Ordspono），用于治疗经过两线或以上全身治疗后疾病进展的复发/难治性FL或弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。2025年2月，美国FDA已接受为odronextamab重新递交的BLA，用于治疗已接受两线或以上全身治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤。FDA预计在2025年7月30日前完成审评。
这项BLA得到1期临床试验（ELM-1）和关键性2期临床试验（ELM-2）数据的支持。这些数据显示，接受odronextamab治疗患者的总缓解率达到80%（n=103），其中74%（n=95）患者获得完全缓解。安全性方面，67%的患者出现了严重不良事件，发生率≥10%的不良事件包括细胞因子释放综合征、COVID-19和肺炎。
参考资料：
[1]DizalSubmitsNewDrugApplicationtotheU.S.FDAforSunvozertinibinTreati
ngRelapsedorRefractoryNon-SmallCellLungCancerwithEGFRExon20InsertionMutations.RetrievedJuly2,2025fromhttps://www.prnewswire.com/news-releases/dizal-submits-new-drug-application-to-the-us-fda-for-sunvozertinib-in-treating-relapsed-or-refractory-non-small-cell-lung-cancer-with-egfr-exon-20-insertion-mutations-302299834.html
[2]Lynozyfic™(linvoseltamab)ApprovedintheEuropeanUnionfortheTreatmentofRelapsed/RefractoryMultipleMyeloma.RetrievedJuly2,2025,fromhttps://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/28/3069071/0/en/Lynozyfic-linvoseltamab-Approved-in-the-European-Union-for-the-Treatment-of-Relapsed-Refractory-Multiple-Myeloma.html
[3]Regenerontoutspossible/'best-in-class/'myelomabispecific,butadverseeventsclimbto100%.RetrievedJuly2,2025fromhttps://www.fiercebiotech.com/biotech/regeneron-nears-fda-filing-promising-myeloma-drug-linvoseltamab-safety-remains-factor
[4]ReplimuneAnnouncesBiologicsLicenseApplicationAcceptanceandPriorityReviewforRP1fortheTreatmentofAdvancedMelanoma.RetrievedJuly2,2025fromhttps://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/21/3012616/0/en/Replimune-Announces-Biologics-License-Application-Acceptance-and-Priority-Review-for-RP1-for-the-Treatment-of-Advanced-Melanoma.html
[5]EuropeanCommissionApprovesLEOPharma’sAnzupgo®(delgocitinib)CreamforAdultswithModeratetoSevereChronicHandEczema(CHE).RetrievedJuly2,2025fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20240923751725/en
[6]LEOPharmaAnnouncesPositivePhase3Head-to-headDataResultsfromDELTAFORCETrialComparingDelgocitinibCreamWithAlitretinoinCapsulesinAdultsWithSevereChronicHandEczema(CHE).RetrievedJuly2,2025fromhttps://www.businesswire.com/news/home/20240123989016/en
[7]PTCTherapeuticsAnnouncesFDATargetRegulatoryActionDateforSepiapterinandLancetPublicationofPhase3TrialResults.RetrievedJuly2,2025,fromhttps://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-fda-target-regulatory-action-date-for-sepiapterin-and-lancet-publication-of-phase-3-trial-results-302275590.html
[8]Muntauetal.,(2024).EffectsoforalsepiapterinonbloodPheconcentrationinabroadrangeofpatientswithphenylketonuria(APHENITY):resultsofaninternational,phase3,randomised,double-blind,placebo-controlledtrial.TheLancet,DOI:10.1016/S0140-6736(24)01556-3
[9]OdronextamabBLAAcceptedforFDAReviewfortheTreatmentofRelapsed/RefractoryFollicularLymphoma.RetrievedJuly2,2025,fromhttps://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/odronextamab-bla-accepted-fda-review-treatment
（转自：药明康德）
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